É um estudo de uma investigação no campo da medicina?

Para desenvolver o que JohnP disse, as provas científicas têm uma hierarquia de fiabilidade. Alguns tipos de trabalhos, pela sua própria natureza, são mais rigorosos do ponto de vista académico e susceptíveis de o conduzir à verdade.

Os ensaios e meta-análises aleatórios controlados duplo-cegos estão no topo da hierarquia. Estes estudos têm frequentemente milhares de participantes e são estabelecidos para produzir resultados estatisticamente significativos. Estes estudos formam a espinha dorsal da medicina baseada em provas.

Um estudo de caso, que analisa uma descoberta ou condição observada num paciente, está na base da hierarquia. É impossível tirar verdadeiras conclusões baseadas em provas deste tipo de estudo, uma vez que essencialmente diz “eis o que vimos, eis o que fizemos, eis o que aconteceu”.

Contudo, os estudos de caso não devem ser eliminados como inúteis. Há duas formas primárias de que estes tipos de estudos podem ser úteis.

• Se estiver a tratar um paciente com uma condição ou constelação de sintomas extremamente rara, um estudo de caso é o melhor guia que vai obter. Se alguém fez algo que funcionou num paciente semelhante, esse tratamento pode funcionar no seu paciente. Muitas dessas doenças raras simplesmente nunca terão doentes suficientes para alimentar um ensaio controlado aleatório.
• Se houver um fenómeno emergente que ainda não tenha sido descrito na literatura. 2 exemplos notáveis são o VIH/SIDA e a muito mais recente pneumonite vaping. Ambas estas condições foram primeiro identificadas por relatos de casos (ou séries de casos, o que é a mesma coisa mas com um punhado de pacientes). Isto trouxe a questão a uma atenção mais ampla, e uma vez que isto aconteceu muitos outros relatórios semelhantes começaram a surgir. Isto pode orientar uma investigação mais rigorosa do ponto de vista académico nesse sentido.

Referências: Primeira série de casos de pacientes com complicações da SIDA Primeira série de casos de pneumonite vaping

“Estudos de um” são também conhecidos como estudos de casos, estudos N-of-1 ou relatórios de casos. Irei referir-me a eles abaixo como relatórios de casos , para simplificar. A sua qualidade varia como qualquer outro tipo de estudos. Os relatos de casos têm um lugar na investigação biomédica e podem muitas vezes ser muito valiosos, amplamente citados e/ou influenciar de outra forma. Os ensaios clínicos aleatórios controlados duplamente cegos (RCT), ou, melhor, a meta-análise de múltiplos ensaios deste tipo, são o padrão-ouro actual. Mas nem sempre são obviamente viáveis por uma variedade de razões.

Existem directrizes específicas para a redacção de relatórios de casos, por exemplo:

Riley D.S., et al (2017) J Clin Epidemiol. 89:218-235. doi: 10.1016/j.jclinepi.2017.04.026. CARE guidelines for case reports: documento explicativo e de elaboração. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0895435617300379

Este artigo acima também lista uma série de periódicos revistos por pares que aceitam explicitamente relatórios de casos (Quadro 1), exemplos históricos importantes de relatórios de casos (secção 1.1), e diferentes tipos de relatórios de casos com exemplos específicos (secção 2).

Tipos de relatos de casos:

• Pesquisa em que o número de pacientes é limitado por qualquer razão. Por exemplo, pesquisa realizada no início de um potencial surto de doença, pesquisa em pacientes exclusivamente informativos, relatos de efeitos secundários de medicamentos raros, interacções entre medicamentos e alimentos. Outros neste tópico também enumeraram o tratamento de doenças raras e fenómenos emergentes.

• Pesquisa que acarreta custos elevados*. Por exemplo, genoma inteiro ou sequenciação de exomas inteiros quando esses estudos ainda eram muito dispendiosos.

• Pesquisa que não pode ser aplicada em TCR por qualquer razão, tais como limitações de entrada, escassez de tratamento, considerações éticas, etc.

Exemplos e referências específicas:

1. Chen H., et al (2014) Lancet. 383(9918):714-21. doi: 10.1016/S0140-6736(14)60111-2. Características clínicas e epidemiológicas de um caso fatal de infecção pelo vírus da gripe aviária A H10N8: um estudo descritivo. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0140673614601112

Relatamos a primeira infecção humana com um novo vírus reortante da gripe aviária A H10N8.

1. Byun M., et al. (2010) J Exp Med. 207(11):2307-12. doi: 10.1084/jem.20101597. Descoberta de deficiência STIM1 numa criança com sarcoma Kaposi clássico fatal, com base em sequenciação de toda a família. http://jem.rupress.org/content/207/11/2307.long

Descoberta de deficiência STIM1 numa criança com sarcoma de Kaposi clássico fatal baseada na sequenciação de todo o exsoma.

1. Garrett-Bakelman F.E., et al. (2019) Science. 364(6436). pii: eaau8650. doi: 10.1126/science.aau8650. O Estudo dos Gémeos da NASA: Uma análise multidimensional de um voo espacial humano com a duração de um ano. https://science.sciencemag.org/content/364/6436/eaau8650.long

[…] foram observadas alterações significativas em múltiplos tipos de dados em associação com o período de voo espacial; a maioria destes acabou por regressar a um estado de pré-voo dentro do período de tempo do estudo. Estas incluíram alterações no comprimento do telómero, regulação genética medida tanto em dados epigenéticos como transcripcionais, composição microbiológica intestinal, peso corporal, dimensões da artéria carótida, espessura coróide subfoveal e espessura total da retina peripapilar, e metabolitos do soro.

****A abordar as suas perguntas específicas sobre “estudos de um”, N=1 estudos, estudos de caso, ou relatórios de caso:*

O que pensa o campo médico académico deste tipo de trabalho?

Depende do campo, e da qualidade do estudo específico, e pode variar muito entre respeitado, influente, etc., e irrelevante, nem sequer aceitável para publicação em revista de alta qualidade.

Um artigo deste tipo pode ser um bom artigo?

Sim, mais uma vez, dependendo do campo, e da qualidade do estudo específico.

É normalmente considerado um “papel mau”, quando comparado com um papel que tem, por exemplo, muitos pacientes que receberam os mesmos tratamentos, onde são discutidas variações e complicações?

Todas as outras coisas sendo iguais, obviamente um estudo de caso com N=1 seria inferior a um estudo com múltiplos pacientes independentes. Em casos como este, os trabalhos com N=1 teriam dificuldade em passar pela revisão por pares em revistas de alta qualidade, porque é provável que os revisores estejam cientes das normas actuais nesse campo específico, tais como RCTs, estudos epidemiológicos ou de associação. Duvido que o estudo N=1 sobre os efeitos de uma estatina bem conhecida no colesterol fosse publicado, se já estivessem disponíveis múltiplos TCR duplo-cegos em encomendas de magnitude maior de pacientes.

Este tipo de papel é simplesmente parte da vanguarda da ciência médica, que todos os resultados são úteis?

No contexto desta pergunta, pode-se assumir que um estudo de caso de alta qualidade é de facto “vanguarda”, e há uma razão pela qual N=1 foi o melhor poderia obter-se na altura.

A diferença é que está a olhar para um estudo de caso, versus um estudo de investigação científica.

A diferença básica é que um estudo de caso é um exame aprofundado de algo que pode não ser repetido por outros, e um estudo científico é um exame mais amplo de um grupo com resultados e experiências que podem ser repetidos por outros.

Como exemplo: O seu segundo estudo é uma intervenção cirúrgica específica num caso de um homem que teve um tumor recorrente num ponto específico com mesotelioma pleural maligno. Isto não é algo que seja susceptível de ser repetidamente repetido por outros, mas ainda assim vale a pena examinar no caso de acontecer novamente. Por isso, é escrito como um estudo de caso, e apresentado como tal.