Porque a lepra e o mieloma múltiplo são condições para as quais as outras opções de tratamento são limitadas.
Todos os tratamentos têm efeitos secundários, alguns mais debilitantes do que outros. O truque da farmacologia é equilibrar o benefício do tratamento com os perigos dos efeitos secundários.
Fazer quimioterapia para o cancro. Os medicamentos que usamos para a quimioterapia do cancro são venenos horríveis. Utilizamos literalmente derivados de armas químicas para tratar o cancro. Porque é que envenenamos deliberadamente doentes com cancro com o que equivale a uma arma de destruição maciça? Porque se não o fizermos, o cancro vai matá-los.
Em farmacologia existe um conceito de janela terapêutica . Ou seja, há uma quantidade particular de composto que causará a morte ou outra incapacidade grave. Há outro nível (esperemos que mais baixo) do composto que irá tratar eficazmente a doença. No tratamento, esperamos atingir esse nível intermédio: suficiente para tratar a doença, mas não o suficiente para matar o paciente.
Medicamentos diferentes têm uma janela terapêutica diferente. A janela terapêutica para medicamentos de venda livre, como a asprina, é bastante grande: a quantidade necessária para os efeitos secundários graves é muitas vezes superior à que as pessoas tomam para tratar as dores de cabeça. É por isso que podemos permitir que as pessoas sem formação se auto-doseitem. (Embora olhemos para o acetaminofeno/paracetamol como um exemplo de venda livre onde a janela não é tão grande como provavelmente deveria ser.)
Em contraste, a janela tripla para muitos medicamentos de quimioterapia é bastante estreita. Para garantir que atingimos essa janela, eles são normalmente doseados por profissionais licenciados num ambiente muito controlado.
De volta à talidomida. Os efeitos secundários da talidomida são bastante graves. Mas, em certa medida, são controláveis. Se evitar escrupulosamente expor mulheres grávidas ou mulheres que possam ficar grávidas à talidomida, pode evitar as consequências teratogénicas. Para as outras consequências, está de volta à janela terapêutica: quer atingir um nível de droga que seja eficaz no tratamento da doença, mas que minimize os efeitos secundários.
É por isso que a talidomida foi aprovada. É uma análise custo/benefício. As autoridades responsáveis pela aprovação analisaram os perigos de deixar a lepra e o mieloma múltiplo sem tratamento (ou tratados com outros métodos) versus os perigos da exposição à talidomida. No conjunto, consideraram que os riscos da talidomida poderiam ser suficientemente mitigados para que fosse o “mal menor” do que deixar as doenças sem tratamento.
Dito isto, se alguém saísse com um medicamento maravilhoso tão eficaz como a talidomida no tratamento destas doenças mas com menos (ou mais benignos) efeitos secundários, os médicos largariam a talidomida como uma batata quente, e a FDA poderia até revogar a sua aprovação. (Argumentos semelhantes existem para outros medicamentos potencialmente perigosos, como a quimioterápica da mostarda de azoto).